MDA 2023: MOXIe 임상시험에서 Skyclarys에 대한 새로운 심장, 간 소견 없음

MDA 컨퍼런스 포스터에는 MOXIe 시험에서 나타난 주요 마커의 변경 사항이 자세히 나와 있습니다.

작성자: Lindsey Shapiro, PhD | 2023년 3월 21일

프리드라이히 운동실조증(FA)에 대해 최초로 승인된 치료법인 스카이클래리스(오마벨록솔론)는 MOXIe 임상 시험, 시험 데이터 보고서 분석에서 유리한 심장 및 간 안전성 프로파일을 입증했습니다.

심장이나 간 기능 지표의 변화는 일반적으로 질병 증상의 변화를 동반하지 않습니다.

연구진은 스카이클라리스(Skyclarys)가 "내약성이 좋았고 임상 시험에서 관리 가능한… 안전성 프로파일을 보였습니다"라고 썼습니다.

안전성 결과는 3월 19일부터 22일까지 개최된 MDA(근이영양증협회) 임상 및 과학 컨퍼런스에서 발표된 한 쌍의 포스터에 자세히 설명되어 있습니다.

Reata Pharmaceuticals의 Skyclarys는 지난달 미국에서 FA 치료용으로 승인되었습니다. 경구 복용 시 세포의 에너지 생산 센터인 미토콘드리아의 건강을 개선하는 데 도움이 됩니다.

미국 식품의약국(FDA)은 미국, 유럽, 호주에서 실시된 2단계 MOXIe 임상 2상(NCT02255435)의 결과를 바탕으로 16세 이상 환자에게 스카이클래리스의 허가를 승인했습니다.

첫 번째 용량 결정 단계 후, 임상시험의 두 번째 부분에서는 거의 1년 동안 매일 150mg을 투여하는 스카이클래리스의 안전성과 효능을 위약과 비교하여 평가했습니다.

주요 연구 결과에 따르면 이 치료법은 위약에 비해 신경 기능이 크게 향상되었으며, 공개 연장 단계에서 일반적으로 혜택이 최대 3년 동안 지속되는 것으로 나타났습니다.

Skyclarys는 일반적으로 안전하고 내약성이 좋은 것으로 밝혀졌습니다. 그러나 시험 데이터에 따르면 심장 및 간 기능 지표의 특정 변화가 치료법 처방 라벨에 명시되어 있습니다.

이러한 심장 및 간 연구 결과는 MDA 회의에서 "Omaveloxolone의 MOXIe 시험에서 프리드라이히 실조증 환자의 심장 안전성 평가" 포스터를 시작으로 더 자세히 설명되었습니다.

혈액 순환을 어렵게 만드는 심장 근육 질환인 심근병증은 판코니빈혈 환자의 약 2/3에서 발생합니다.

2부에 등록한 103명의 환자 중 총 40명의 MOXIe 시험 참가자(25명은 Skyclarys, 15명은 위약군)가 경증~중등도 심근병증을 겪었습니다.

시험 데이터에 따르면 전체 시험 단계에서 심혈관 사건은 위약(13.5%)에 비해 스카이클라리스(9.8%)를 투여받은 환자에서 더 자주 발생하지 않았습니다.

심근병증 환자 하위군 내에서도 스카이클래리스(12%)군과 위약군(13.3%)의 비율은 유사했다.

Skyclarys 그룹 환자 3명과 위약 그룹 환자 1명에서 심각한 심장 이상반응이 보고되었으며, 이 두 그룹 모두에서 1명의 환자에게서 나타나는 심방 세동, 불규칙하고 빠른 심장 박동 등이 포함되었습니다.

심박수, 혈압 또는 기타 심장 기능 측정 항목에서는 그룹 간에 차이가 관찰되지 않았습니다.

위약을 투여한 환자는 제외하고 스카이클래리스로 치료받은 환자에서는 B형 나트륨 이뇨 펩타이드(BNP)와 N 말단 프로 BNP(NT-proBNP)의 혈중 농도가 약간 증가한 것으로 나타났습니다. 두 가지 모두 심부전의 지표가 될 수 있습니다. 심부전을 나타낼 수 있는 체액 정체 징후는 관찰되지 않았습니다.

스카이클래리스의 사용은 또한 혈중 콜레스테롤에 일시적인 변화를 가져왔고, 이는 치료 중단 후 거의 정상으로 돌아왔습니다.

연구진은 2022년 3월 24일 현재 MOXie 및 확장 단계 전반에 걸쳐 최대 4.3년간의 Skyclarys 치료를 진행한 결과 새로운 심장 신호가 확인되지 않았다고 보고했습니다.

간 관련 연구 결과는 "오마벨록솔론의 MOXIe 시험에서 프리드라이히 실조증 환자의 간 안전성 평가"라는 포스터에서 논의되었습니다.

간, 췌장 또는 담낭에 영향을 미치는 간담도 장애는 스카이클래리스(환자 2명) 또는 위약(환자 1명)을 투여받은 사람들에게서 비슷한 비율로 발생했습니다.

특정 간 효소의 증가는 Skyclarys 그룹에서 더 자주 관찰되었습니다.